為深入落實《北京市加快醫(yī)藥健康協(xié)同創(chuàng)新行動計劃(2021—2023 年)》(京政辦發(fā)[2021]12號)的重點工作任務要求，解決細胞與基因治療(以下簡稱“CGT”)產業(yè)發(fā)展關鍵技術重大需求，支持具有自主知識產權的核心關鍵技術研發(fā)與應用，現(xiàn)面向社會公開發(fā)布CGT領域技術需求榜單，具體方向及申報要求如下：

　　一、技術需求及目標

　　(一)基因編輯技術

　　1.基于單堿基編輯技術、小片段基因編輯技術、大片段基因整合技術、表觀遺傳編輯技術等多種基因編輯技術，開發(fā)具有自主知識產權的新型基因編輯工具。

　　2.對現(xiàn)有已經在產業(yè)中應用的基因編輯工具進行優(yōu)化和提升。

　　研究目標

　　開發(fā)具有自主知識產權的新型基因編輯工具，應用于CGT藥物研發(fā)，具有明確的應用點位或者場景，并進行初步應用驗證。對現(xiàn)有基因編輯工具進行優(yōu)化和提升，與國際同類技術相比，具有明顯的技術優(yōu)勢，需要明確優(yōu)化的相關內容和對照參數(shù)。

　　(二)載體遞送技術

　　1.具有自主知識產權的新型載體遞送技術的開發(fā)和應用。

　　2.現(xiàn)有CGT產業(yè)發(fā)展所需的載體遞送系統(tǒng)在體內外遞送的效率、安全性、靶向性等方面的提升。

　　研究目標

　　具有自主知識產權的新型載體遞送技術開發(fā)，具有明確的產業(yè)化應用場景，并進行初步應用驗證。優(yōu)化已有載體遞送系統(tǒng)，關鍵指標參數(shù)達到國際領先水平，應用于CGT領域的臨床和生產等階段。

　　(三)細胞培養(yǎng)技術

　　1.提高細胞分化的誘導效率、安全性和可控性的細胞命運決定關鍵技術開發(fā)。

　　2.分化細胞的基因組穩(wěn)定性和安全性檢測關鍵技術開發(fā)。

　　3.具有自主知識產權的工程化細胞技術開發(fā)與優(yōu)化。

　　研究目標

　　開發(fā)具有自主知識產權的細胞培養(yǎng)、分化和檢測關鍵技術，關鍵技術參數(shù)達到國際領先水平，應用于合成生物學、CGT等領域研發(fā)、臨床與生產等階段。

　　(四)微生理系統(tǒng)關鍵技術

　　1.支持藥物研發(fā)評價相關類器官模型開發(fā)與優(yōu)化。

　　2.支持高通量、自動化、一體化類器官芯片制備和檢測設備開發(fā)(包含類器官、類器官芯片等關鍵原材料)。

　　3.支持基于類器官芯片關鍵檢測技術的開發(fā)。

　　研究目標

　　開發(fā)具有自主知識產權、應用方向和場景明確的新型類器官模型、關鍵原材料和設備、基于類器官芯片關鍵檢測技術，應用于臨床前有效性及安全性評價、臨床和生產階段，關鍵技術參數(shù)達到國際領先水平。

　　二、支持額度及周期

　　非定額資助，每個課題擬支持科技經費原則上不超過400萬元，課題實施周期2-3年。

　　三、申報要求

　　1.申報課題應具有較為明確的技術研發(fā)路線，較強的產業(yè)需求、應用場景、貢獻力和社會效益，具有清晰、可量化的目標及考核指標。

　　2.申報單位原則上為在北京地區(qū)注冊、具有獨立法人資格的企業(yè)或事業(yè)單位，具有相應的科研能力和條件，運行管理規(guī)范，專項支持成果須落地北京。鼓勵全國優(yōu)勢單位申報該專項，若申報單位為京外科研院所或企業(yè)，須在2023年7月30日前完成申報主體在京注冊，涉及關鍵技術知識產權須落地北京，如未按時完成注冊則視為放棄本次申報。

　　3.申報單位為企業(yè)的，原則上可參與該專項申報不超過1項，課題投資總額和資金來源應明確說明，應提供相應配套經費，配套經費與科技經費比例不低于2:1。

　　4.申報單位應按照科技部科技倫理審查相關要求對申報內容開展相關科技倫理審查、監(jiān)督，并提供相關證明材料。

　　5.申報負責人應為申報單位的正式在職人員，在課題實施期內在職，具有領導和組織開展創(chuàng)新性研究的能力，身體健康并能切實履行職責，有充足時間保證課題順利實施。

　　6.申報單位及申報負責人須符合《北京市科技計劃項目(課題)管理辦法》和《北京市科技計劃管理相關責任主體信用管理辦法》要求;近3年內在申請各級各類科研項目(課題)中無不良信用記錄。無行政處罰或違法記錄，無不良科研誠信記錄。

　　7.申報負責人作為負責人承擔北京市科技計劃項目(課題)原則上不超過1項，作為主要參加人員參與課題數(shù)原則上不超過2項(含課題負責人)。

　　四、申報方式

　　1.采取在線申報方式。申報單位通過法人一證通登錄“北京市科技計劃綜合管理平臺-在線服務系統(tǒng)”(https://mis.kw.beijing.gov.cn/)更新本單位信息后，申報人登錄系統(tǒng)并綁定單位，選擇對應的申報方向(基因編輯、載體遞送、細胞培養(yǎng)、微生理系統(tǒng))，完成課題申報材料填寫，主要包括：課題實施方案、課題情況簡表(含課題目標、成果與考核指標)，并上傳申報課題所需的其他證明性材料。

　　2.申報單位科研主管部門負責審核在線申報方案，在申報時限內統(tǒng)一提交，并負責填寫本單位申報情況清單(見附件)，申報情況清單以excel版本格式作為推薦函上傳系統(tǒng)。

　　3.課題申報受理截止日期為2023年7月12日17:00，屆時系統(tǒng)自動關閉。

　　4. 咨詢服務

　　政策咨詢電話：010-62896868-823(馬老師)、010-62896868-888(許老師)

　　技術咨詢電話：010-58858680、010-58858685、010-58858681、010-58858689

　　咨詢服務時間：9:00-12:00，14:00-17:30(工作日)

　　北京市科學技術委員會、中關村科技園區(qū)管理委員會

　　2023年6月21日